Schon seit einiger Zeit beobachte ich die Entwicklung des CRISPR/CAS9-Systems zum gezielten Genediting. Selten zuvor in der Geschickte der Entwicklung neuartiger Therapien waren großartige Chancen für die Heilung schwerer Erkrankungen so nahe an potenziell gefährlichen Entwicklungen in der Biomedizin.

Ich habe in meiner beruflichen Karriere gelernt, stets darauf zu achten, wo die großen Geldströme im Bereich der Technologieentwicklungen hingehen. Seit rund zwei Jahren ist zu beobachten, dass zunehmend Geldströme im Multimillionenbereich in Firmen fließen, die an CRISPR/CAS9-Technologien arbeiten. Grund genug für mich, diese Technologie mal näher kritisch anzusehen. Nach allgemeiner Ansicht ist CRISPR/CAS die größte Revolution in der Biologie seit der PCR. "CRISPR stellt einfach alles auf den Kopf", ist oft zu lesen..Forscher können damit einfach und schnell sowie - meist - gezielt Gene verändern, um Krankheiten zu heilen, widerstandsfähigere Pflanzen zu züchten, Infektionskrankheiten zu bekämpfen, und vieles mehr.

Daniel Anderson vom MIT in Cambridge zeigte letztes Jahr, wie mit Hilfe des CRISPR-Systems in der Maus eine Mutation beseitigt werden kann, die mit der menschlichen Stoffwechselerkrankung Tyrosinämie assoziiert ist. Das war die erste Korrektur einer krankheitsverursachenden Mutation in erwachsenen Tieren mit Hilfe des CRISPR-Systems – ein wichtiger Schritt zum Einsatz der Technologie für die Gentherapie beim Menschen. Seit einiger Zeit halten sich hartnäckige Gerüchte, dass klinische Versuche am Menschen in China kurz vor dem Abschluss und der Veröffentlichung stehen.

Die ersten klinischen Studien auf Basis der CRISPR/CAS-Technologie in Europa und den U.S.A. werden schon in den kommenden ein bis zwei Jahren erwartet. Anfangs werden dem Patienten vielleicht Zellen entnommen, im Labor modifiziert und dann in den Körper zurücktransplantiert. So könnten beispielsweise Stammzellen gezielt manipuliert werden, um genetische Erkrankungen wie Sichelzellenanämie oder Beta-Thalassämie zu behandeln.

Für die Technologie gibt es auch denkbare Anwendungen im Bereich Ackerbau und Viehzucht. Mit CRISPR steht ein einfaches und kostengünstiges System auch für weniger häufig genutzte und speziellere Ackerpflanzen und Nutztiere zur Verfügung. In den letzten Jahren haben Forscher mit der neuen Technik Minischweine sowie krankheitsresistenten Weizen und Reis hergestellt. Fortschritte gab es auch bei weniger krankheitsanfälligen Ziegen oder mit Vitaminen angereicherten Orangen.

Persönlich verspreche ich mir am meisten beim Einsatz von CRISPR/CAS als sehr spezifisch wirkende, preiswerte (und theoretisch auch resistenzunabhängige) Antibiotika für bakterielle Infektionserkrankungen. Auch für Viruserkrankungen könnten CRISPR/CAS-Systeme hervorragende Lösungen bieten.

Eine kleine Literaturauswahl:

Es wird spannend, zu sehen, wann die ersten Unternehmen CRISPR/CAS zur "Optimierung" des Genrepertoires beim Menschen einsetzen wollen. Spätestens dann ist Aldous Huxleys "Schöne Neue Welt" Wirklichkeit geworden.